پیشرفت مهم در تولید داروی آلزایمر

فرارو- هارو نایتو مدیر عامل شرکت داروسازی ژاپنی "ایزای" (Eisai) است. این شرکت از سال ۲۰۰۸ میلادی در رتبه بیستم از فهرست ۲۵ شرکت بزرگ در صنایع داروسازی جهان قرار گرفته است. شرکت ایزای در سال ۱۹۴۱ میلادی توسط "یوتاکا نایتو" تاسیس شد و در حال حاضر دارای ۷ کارخانه تولید دارو در کشور‌های ژاپن، ایالات متحده آمریکا، بریتانیا، اندونزی، تایوان، هند و چین می‌باشد.

به گزارش فرارو به نقل از بلومبرگ، سه دهه از زمانی که دانشمندان فرض کردند آلزایمر ناشی از تجمع پروتئین بتا آمیلوئید در مغز است می‌گذرد. ماه گذشته داروسازان به موفقیت بزرگی دست یافتند. شرکت داروسازی ژاپنی "ایزای" همراه با شریک خود شرکت داروسازی امریکایی "بایوژن" (Biogen Inc) نتایج یک آزمایش در مقیاس بزرگ را منتشر کردند که نشان می‌داد آن دو شرکت توانسته‌اند پیشرفت بیماری آلزایمر را کاهش دهند.

این دو شرکت به دنبال کسب تاییدیه سریع از سازمان غذا و دارو امریکا برای "لکانمب" lecanemab)) داروی تازه تهیه شده برای آلزایمر هستند اگرچه پرسش‌هایی در مورد میزان مزایا، عوارض جانبی و نحوه پوشش آن دارو توسط بیمه‌ها در صورت تایید، مطرح شده‌اند.
یافتن یک درمان برنده برای زوال عقل که تصور می‌شود بیش از ۵۵ میلیون نفر در سطح جهان به آن مبتلا هستند کار و زندگی "هارو نایتو" مدیر اجرای شرکت داروسازی "ایزای" بوده است. او نوه ۷۴ ساله بنیانگذار این شرکت است. او در سال ۱۹۹۷ میلادی بر راه اندازی داروی قبلی آن شرکت نظارت داشت که با نام تجاری "آریسپت" (Aricept) فروخته شد و عملکرد ذهنی را بهبود بخشید، اما پیشرفت آلزایمر رایج‌ترین نوع زوال عقل را کاهش نداد. شکست تجاری یک داروی دیگر آلزایمر از شرکت‌های ایزای و بایوژن با نام تجاری "آلدوهلم" (Aduhelm) موفقیت "لکانمب" را به طور خاص معنادار می‌سازد.

"هارو نایتو" در گفتگو با شبکه خبری "بلومبرگ" اهمیت این کشف را با مخاطبان آن رسانه به اشتراک می‌گذارد و می‌گوید که چرا نسبت به کسب تاییدیه نظارتی مطمئن است. در ادامه پاسخ‌های او به "بلومبرگ" را خواهید خواند:

تقریبا ۲۵ سال به طول انجامید تا شرکت "ایزای" داروی تازه‌ای برای آلزایمر عرضه کند. من واقعا از این موضوع شرمنده و خجالت زده هستم. باید خیلی زودتر به جایی می‌رسیدیم که اکنون قرار داریم. از نظر فناوری بسیار دشوار است که موثرترین دوز دارو به مغز رسانده شود. نظریه‌های مختلفی نیز در مورد علت بیماری آلزایمر وجود داشتند. بنابراین، تصمیم‌گیری در مورد این که کدام فرضیه را دنبال کنیم دشوار بود.

ما مطالعه فاز دوم بسیار بزرگی پیش از مطالعه فعلی انجام دادیم که حدود ۸۰۰ بیمار را برای بررسی پنج رویکرد دوز مختلف در مقایسه با دارونما گردآوری نمود. فرضیه درست بود دوز به کار برده شده صحیح بود و نکته سوم آن که جمعیت مورد بررسی مناسب بود. در نتیجه، در نهایت موفقیت کسب شد. من تیم تحت رهبری‌ام را برای سرعت بخشیدن به کار آزمایی و پایان سریع آن تحت فشار قرار دادم، اما "لین کرامر" مدیر ارشد بالینی شرکت ما به طور مداوم می‌گفت که بدون صرف زمان برای انجام درست مطالعه دوز به موفقیت دست نخواهیم یافت. البته حق با او بود. موفقیت کار ما هم چنین از استفاده از یک برنامه آماری پیچیده ناشی می‌شود. این برنامه برای تخصیص ترجیحی بیماران به دوز دارویی که موثرترین به نظر می‌رسید طراحی شده بود. بنابراین، در بین پنج دوز مختلف به بیماران بیش‌تری بالاترین دوز داده شد که خود باعث تسریع سرعت آزمایش شد.

برای دریافت مجوز‌های نظارتی و پوشش بیمه باید بگویم که داده‌های داروی "لکانمب" شفاف‌تر از "آدوهلم" بود. ما داده‌ها را در یک کنفرانس دانشگاهی ارائه کرده و آن را در یک مجله پزشکی منتشر می‌کنیم بنابراین تمام جزئیات به طور کامل فاش می‌شوند. این موضوع به نهاد‌های نظارتی برای بررسی داده‌ها کمک می‌کند. ما مطمئن هستیم که دارو از نظر بالینی معنادار است.

اگر بیمارانی که در وضعیت وخیم هستند نتوانند داروی جدید را بخرند ما به خاطر آن مورد انتقاد قرار خواهیم گرفت. دارو‌های ابتکاری تنها در صورتی مهم هستند که بیماران بتوانند آن را مصرف کنند. زمانی نوبت به قیمت گذاری می‌رسد مهم است که مقرون به صرفه بودن قیمت دارو در هر کشور را در نظر بگیرید. نکته دیگر آن است که بیماران برای استفاده از لکانمب باید رسوبات پلاک آمیلوئیدی در مغز داشته باشند. چنین تاییدی با تصویربرداری PET (توموگرافی انتشار پوزیترون) یا تجزیه و تحلیل مایع مغزی نخاعی انجام می‌شود. بیومارکر‌ها (نشانگر‌های زیستی) خون در دسترس هستند، اما به طور گسترده‌ای برای جایگزینی به جای تصویربرداری PET یا تجزیه و تحلیل مایع مغزی نخاعی CSF)) پذیرفته نشده‌اند. در مورد پوشش بیمه‌ای باید چنین روش‌های تشخیصی‌ای نیز مورد بحث و بررسی قرار گیرند.

موفقیت لکانمب برای درمان سایر بیماری‌های معنای چشمگیری دارد. موفقیت لکانمب پیامد‌های فوق‌العاده‌ای برای سایر اختلالات عصبی مانند زوال عقل لوی یا پارکینسون دارد. در میان بیماران مبتلا به آن بیماری‌ها نیز تجمع پروتئین‌های غیرطبیعی نیز در مغز دیده می‌شود. نتیجه ما امیدواری برای دستیابی به درمان‌های جدید برای آن بیماری‌ها با استفاده از رویکردی مشابه را افزایش می‌دهد.